Entro il 2017 negli Usa sarà possibile ottenere un dna modificato. Sarà effettuato il primo intervento al mondo di modifica del Dna di un essere umano vivente. Lo ha annunciato la società di biotecnologia Editas Medicine, il cui obiettivo è modificare il Dna di pazienti che soffrono di una rara malattia ereditaria della retina che porta alla cecità: la “Amaurosi congenita di Leber”. La malattia è causata da un difetto in un gene indispensabile per dare le istruzioni necessarie allo sviluppo di una proteina che agisce sulla retina (il sottile strato di fotoricettori sul fondo dell’occhio) essenziale per la vista.
I ricercatori della Editas, riferisce il britannico Daily Telegraph, ritengono di poter ‘aggiustare’ la mutazione nel Dna responsabile della malattia grazie ad una tecnica di alterazione dei geni chiamata ‘Crispr’, procedimento in grado di creare fattori di trascrizione programmabili delle sequenze di Dna che permettono di attivare o ‘silenziare’ specifici geni. In questo caso sarà attivato il gene che non fornisce l’istruzione mancante affinché la retina funzioni normalmente.
Katrine Bosley, Ad di Editas, ha annunciato che spera di iniziare i test clinici su pazienti ciechi sofferenti della malattia nel 2017. Sarà la prima volta che la tecnica per realizzare un Dna modificato sarà usata su un essere umano. Al momento la tecnica è vietata negli Usa per cui la società avrà bisogno di un permesso speciale per andare avanti.
